Das ist eine Revolution in der Medizin. Vermutlich lässt sich ein Drittel aller DNA-Fehler mit dieser Technik bearbeiten.
Eine Gruppe von Mitarbeitern der Harvard University gab die Gründung bekannt ein "Grundlegender Editor" von DNA, der defekte Gene schneiden und ersetzen kann.
Dies ist eine erstaunliche Entdeckung, die die gesamte Medizin auf den Kopf stellen könnte.
Letztes Jahr führten sie Experimente an erwachsenen Mäusen mit Progerie durch, einer seltenen genetischen Krankheit, die vorzeitiges Altern verursacht. Sie wird durch die Mutation eines einzelnen Gens verursacht und hat verheerende Folgen.
Nach Injektionen von Medikamenten erholten sich bei 90 Prozent der Nagetiere Muskelzellen, ihre Lebenserwartung verdoppelte sich.
So erklärt der Genetiker David Liu, der Leiter dieser Studie, alles: DNA hat 4 stickstoffhaltige Nukleotidbasen: Adenin (A), Cytosin (C), Guanin (G) und Thymin (T). Sie bilden bestimmte Paare, die immer übereinstimmen müssen: A mit T und G mit C.
Aber oft sind es "Rechtschreibfehler", die genetische Krankheiten verursachen. Der Geneditor "geht in die Zellen des Tieres, sucht nach dem Fehler (in Progeria ist es ein C statt einem T) und ändert das C wieder in ein T."
Lius Team fand auch heraus, dass einfache Editoren auch funktionieren, wenn man „schneidet“. unbearbeiteter Strang der DNA-Doppelhelix, wodurch die Zelle den bearbeiteten Teil kopiert zum zweiten Thread.
"Und das ist alles. Wir kehren nie zum Patienten zurück eine einmalige Behandlung, die die krankheitsverursachende Mutation dauerhaft beseitigt“, sagte Liu.
Die Technologie wurde dann an Mäusen mit getestet Sichelzellenanämie. Dies ist eine ziemlich häufige erbliche Blutkrankheit. 16 Wochen nach Versuchsbeginn waren bereits 80 Prozent der Tiere gesund.
Mittlerweile sind mehr als 75.000 solcher „Rechtschreib“-Fehler bekannt. Und über ein Drittel davon kann mit einem solchen Editor korrigiert werden.
Welche Krankheiten kann Gen-Editierung helfen zu besiegen?
Genetische Bearbeitung kann nicht alle Krankheiten heilen. Zum Beispiel sind Infektionen und Krebszellen zwei Bereiche, die sich nicht gut für die Genbearbeitung eignen, da man jede Zelle berühren müsste, um die Krankheit zu stoppen.
„Aber bei vielen Erbkrankheiten müssen wir oft nur 20 bis 30 Prozent des Gewebes bearbeiten“, sagt Dr. Liu.
Darauf hoffen Wissenschaftler Technologie wird bei der Alzheimer-Krankheit und anderen Arten von Demenz helfendie jetzt, mit einer schnell alternden Bevölkerung, immer relevanter werden.
Wir alle haben eine Veranlagung für bestimmte Krankheiten. Wenn ein solcher Editor in unsere Zellen eingeführt wird, werden schlechte Gene neutralisiert und die Person wird gesund.
Zum Beispiel, Migräne aufgrund des Vorhandenseins von Genen, die Proteine produzieren, die auf bestimmte Rezeptoren wirken und zur Entstehung von Schmerzen führen. Die Bearbeitung dieser Gene stoppt die Proteinsynthese und der Schmerz verschwindet.
Ihr Doktor Pavlova
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